๋์ด์งํฅ์ฒญ(์ฒญ์ฅ ์ด์น๋)์ ๋ผ์ง ํ ์ธํฌ์ ์ ์ ์๋ฅผ ํจ์จ์ ์ผ๋ก ์ ๋ฌํ ์ ์๋ ์ ๋ฌ์ฒด๋ฅผ ๋น๊ตยท๋ถ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ, ์๋ฐ๋ ธ๊ด๋ จ๋ฐ์ด๋ฌ์ค(AAV) ๊ฐ์ด๋ฐ ํน์ ์ ํ(AAV2)์ ์ ๋ฌ ํจ์จ์ด ๊ฐ์ฅ ๋์๋ค๊ณ ๋ฐํ๋ค.
์ ์ ์ ๊ธฐ๋ฅ ์ฐ๊ตฌ๋ ํน์ ์ ์ ์๋ฅผ ์ธํฌ ์์ผ๋ก ์ ๋ฌํด ๋ฐ์์ ์ดํด๋ณด๋๋ฐ,์ ์ ์ ์ค์ค๋ก๋ ์ธํฌ ์์ผ๋ก ๋ค์ด๊ฐ ์ ์๋ค. ์ด๋ ๋ฐ์ด๋ฌ์ค๊ฐ ์ธํฌ์ ์นจํฌํ๋ ์ฑ์ง๋ง์ ํ์ฉํ โ์ ๋ฌ์ฒดโ๋ฅผ ์ด์ฉํ๋ค.
์๋ฐ๋ ธ๊ด๋ จ๋ฐ์ด๋ฌ์ค(AAV)๋ ์ฌ๋์ด๋ ๋๋ฌผ์ ๋ณ์ ๊ฑฐ์ ์ผ์ผํค์ง ์์ ์ ์ ์ ์ฐ๊ตฌ์ ์ ๋ฌ์ฒด๋ก ๋๋ฆฌ ํ์ฉ๋๊ณ ์๋ค. ๋จ, ์ ํ์ ๋ฐ๋ผ ํน์ ์กฐ์ง์ด๋ ์ธํฌ์ ์ ์ ์๋ฅผ ์ ๋ฌํ๋ ๋ฅ๋ ฅ์ด ๋ค๋ฅด๋ค.
๊ตญ๋ฆฝ์ถ์ฐ๊ณผํ์ ์ฐ๊ตฌ์ง์ ๋ผ์ง ํ ์ธํฌ์ ๊ฐ์ฅ ์ ํฉํ ์ ํ์ ์์๋ณด๊ธฐ ์ํด 2023๋ ๊ตญ๋ด ์ต์ด๋ก ์์ฒด ๊ฐ๋ฐํ ์ ์ ์ ๊ฐ์(Cas9)๊ฐ ๋ฐํ๋๋ ๋ผ์ง์์ ํ์ธํฌ๋ฅผ ๋ถ๋ฆฌํ ๋ค โ๋ถ๋ฉธํ ๋ผ์ง ํ์ธํฌ์ฃผโ๋ฅผ ์๋กญ๊ฒ ๊ตฌ์ถํ๋ค.
์ด ์ธํฌ์ฃผ๋ ๋ผ์ง ํ ์ธํฌ ํน์ฑ์ ์ ์งํ๋ฉด์ ๋ฐ๋ณต ์คํ์ด ๊ฐ๋ฅํด ์ฅ๊ธฐ๊ฐ ์์ ์ ์ผ๋ก ์ ์ ์ ์ ๋ฌ ํจ์จ์ ๋น๊ตยทํ๊ฐํ๋ ๋ฐ ์ ํฉํ๋ค.
์ด๋ฅผ ํ์ฉํด ์๋ฐ๋
ธ๊ด๋ จ๋ฐ์ด๋ฌ์ค(AAV) 18์ข
์ ๋์์ผ๋ก ๋ผ์ง ํ ์ธํฌ ๋ด ์ ๋ฌ ํจ์จ์ ๋น๊ตโง๋ถ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ, AAV2 ์ ํ์ด ์ฝ 52%๋ก ๊ฐ์ฅ ๋์๋ค.
๊ตญ๋ฆฝ์ถ์ฐ๊ณผํ์์ ์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ ๋ผ์ง ํ ์ธํฌ๋ฅผ ์ด์ฉํ ์ ์ ์ ์ฐ๊ตฌ์์ ์ ๋ฌ์ฒด์ ์ ๋ฌ ํจ์จ์ ๋น๊ต, ํ์ธํ๋ค๋ ์ ์์ ์๋ฏธ๊ฐ ์๋ค๊ณ ์ค๋ช
ํ๋ค.
ํฅํ ๋ผ์ง ํธํก๊ธฐ ์งํ๊ณผ ๊ด๋ จ๋ ์ ์ ์ ์ฐ๊ตฌ ๊ธฐ์ด ๋จ๊ณ์์ ์ฐธ๊ณ ์๋ฃ๋ก ํ์ฉ๋ ์ ์์ ๊ฒ์ผ๋ก ์์ํ๋ค.